O novo medicamento, aprovado pela Anvisa em caráter excepcional, é indicado para crianças de 4 até 7 anos 11 meses e 29 dias.
Um dos mais tradicionais centros de referência para atendimento a doenças raras do Brasil, o Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) será o primeiro hospital público do país a aplicar infusões de Elevidys. O medicamento ainda não está disponível no SUS e a aquisição pelo Ministério da Saúde atende a decisão do Supremo Tribunal Federal.
A chefe do Serviço de Genética Médica do HCPA, professora Têmis Maria Félix, destaca o protagonismo do Clínicas no atendimento a casos de alta complexidade. "Fomos procurados por nossa expertise em casos neuromusculares. Vamos aplicar e acompanhar os casos para avaliar a eficácia do medicamento na progressão da doença", explica.
Conforme o diretor-presidente do HCPA, professor Brasil Silva Neto, a partir da assistência de casos como estes o Hospital de Clínicas reafirma seu compromisso como centro de referência no país, respondendo prontamente à solicitação do Ministério da Saúde. "Reconhecemos a importância desse tratamento inovador para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne e, diante de nossa visão de sermos uma instituição pública líder em saúde, colocamos à disposição nossa infraestrutura, bem como a expertise de nosso corpo clínico para oferecer esse tratamento com agilidade, segurança e qualidade", afirma.
A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença neuromuscular genética, que leva a degeneração progressiva e irreversível do tecido muscular. Inicialmente, é percebida em sintomas como quedas frequentes e dificuldade para correr, mas evolui para perda da capacidade de caminhar, prejudicando ainda o coração e o sistema respiratório. Até o momento, o tratamento padrão é feito com corticoides, que contribuem para atrasar a evolução.
O novo medicamento, aprovado pela Anvisa em caráter excepcional, é indicado para crianças de 4 até 7 anos 11 meses e 29 dias. Os dados disponíveis são promissores, mas ainda limitados. O médico do Serviço de Genética Médica do HCPA Leonardo Simão Medeiros será um dos responsáveis pela aplicação em conjunto com o professor Jonas Saute e a neuropediatra Michele Becker. "Já realizamos a avaliação dos pacientes na última semana e eles estão dentro dos requisitos para receberem o tratamento. Pretendemos realizar as infusões nos próximos dias", destaca Medeiros. Em cada criança, a infusão é feita apenas uma vez, em um procedimento de aproximadamente duas horas.
O Ministério da Saúde reforça que a terapia com Elevidys ainda requer produção de evidências que comprovem os reais ganhos clínicos dos pacientes, necessitando de monitoramento e avaliação de cada uma das infusões realizadas. Na decisão sobre o fornecimento do tratamento, o Supremo deu 90 dias ao Ministério da Saúde para realização da compra - sem necessidade de licitação - para os pacientes que cumprirem com todos os requisitos para uso do tratamento. Assim, o Ministério está realizando aquisições emergenciais do Elevidys para casos específicos.
